DISPOSITIFS MEDICAUX

L’évaluation des technologies de santé par la Haute Autorité de Santé (HAS)

Ce travail mené par l’HAS est remarquable par sa méthodologie et sa rigueur scientifique. La méthodologie utilisée par l’HAS est la méthode de référence utilisée par toutes agences d’évaluation (1). Cependant Il est difficile de comparer l’HAS aux autres agences d’évaluation européenne comme le « National Institute for health and care excellence (NICE) » pour la grande Bretagne (2) et le Centre Fédéral d’Expertise des Soins de Santé (KCE) pour la Belgique par exemple (3). L’HAS par l’intermédiaire de la CNEDIMTS réalise une évaluation individuelle de chaque Dispositif Médical (DM) en vue du remboursement pour l’inscription sur la liste des produits remboursables. Ce type d’évaluation dite à priori est spécifique de la France. Et parallèlement l’HAS réalise des évaluations de classe de DM ou des technologies de santé non seulement pour aider le payeur mais destinées aux professionnels de santé. Cette dernière mission se rapproche davantage des autres agences d’évaluation. En ce qui concerne la Food Drug Administration (FDA), elle a une tout autre mission puisqu’elle délivre les autorisations de mise sur le marché des DM avec des exigences pour certains DM bien plus importantes que celles de l’Europe pour obtenir le marquage CE (4,5).

La méthode d’évaluation rapportée dans l’article est malheureusement mal connue par les professionnels de santé. Même si cette évaluation est destinée aux payeurs en vue du remboursement, elle apporte des informations de premier plan pour les praticiens prenant en charge ces patients. Ce travail va permettre de répondre à un certain nombre de questions que se posent les cliniciens au moment de la prise en charge de cette pathologie. Cette approche correspond au concept de la médecine fondée sur les preuves, qui a bien du mal à convaincre les praticiens de son intérêt dans la pratique quotidienne (6). Et contrairement à certaines critiques, ce concept ne remet pas en cause la relation médecin-malade mais bien au contraire elle la renforce en aidant le praticien à proposer la meilleure thérapeutique à son patient.

Intéressons-nous à la méthodologie utilisée dans cet article. Schématiquement elle comprend 4 grandes étapes : la première consiste à réaliser une recherche de la littérature qui doit être exhaustive afin de ne pas oublier des études importantes. La deuxième étape comprend l’analyse des articles, notamment la qualité méthodologique de ceux-ci. Cette étape est essentielle car toutes les études ne peuvent pas être mises au même niveau. Certaines études peuvent comprendre des biais responsables de résultats erronés. Lorsqu’il existe un biais, la différence observée au niveau des résultats, n’est pas due au traitement mais à d’autres facteurs n’ayant pas été pris en compte. L’article décrit parfaitement cette problématique et rappelle que la plupart des études retenues pouvaient être potentiellement biaisées rendant prudent les conclusions. La troisième étape implique un groupe de travail pluridisciplinaire et représentatif des professionnels de santé prenant en charge les patients porteurs de la pathologie faisant l’objet de l’évaluation. Le rôle de ce groupe de travail est de valider les conclusions de l’analyse de la littérature et de répondre aux questions lorsque la littérature est insuffisante. Enfin la quatrième partie concerne la formalisation des recommandations établies à partir du processus d’analyse de la littérature et des propositions du groupe de travail. Cette méthodologie peut paraître compliquée mais elle est indispensable pour garantir des conclusions valides et suffisamment robustes pouvant être appliquées non seulement en vue du remboursement mais également utilisées par les médecins pour traiter leurs patients.

Un autre point que met en exergue l’article, c’est la faible qualité méthodologique des études cliniques retenues. L’argument avancé par les experts, il est difficile de réaliser des études cliniques pour la démonstration de ces dispositifs médicaux à long terme. Cette affirmation est bien souvent rapportée par les cliniciens pour justifier l’absence d’études pour l’évaluation d’un nouveau DM ou d’une technologie de santé (7). Les difficultés de réaliser des études cliniques sont inhérentes aux caractéristiques des dispositifs médicaux eux-mêmes : évolution technologique responsable d’une durée de vie courte du DM initial, les faibles populations cibles, la nécessité d’une courbe d’apprentissage pour l’implantation de certains DM (7,8). Le mode de financement des DM financés dans le GHS ne favorise pas la réalisation d’études de qualité. Un DM ayant le marquage CE peut parfaitement rentrer dans un établissement de santé à la seule condition qu’il soit financé dans le GHS. Une étude clinique n’est pas exigée dans ce cas de figure. Jusqu’à présent les exigences pour obtenir le marquage CE étaient relativement légères en matière d’études cliniques (5,7,8). Ce contexte n’encourageait personne à réaliser des études cliniques de bon niveau. Prochainement les nouvelles directives européennes vont imposer un changement de paradigme important où les études cliniques pour la démonstration de l’efficacité et la sécurité seront indispensables pour obtenir le marquage CE.

Cependant contrairement à ce qui est répandu, il est toujours possible de réaliser une étude clinique de qualité pour tout nouveau DM ou nouvelle technologie pour la démonstration de son efficacité (9). La tentation de se contenter uniquement d’une étude rétrospective ou de série de cas est la solution de facilité, elle n’apportera aucune démonstration de l’efficacité car comprenant trop de biais. La plupart du temps ce type d’études ne sont pas retenues par les agences d’évaluation. Nous ne pouvons qu’encourager les porteurs de projets qu’ils soient industriels ou praticiens de réaliser des études pour la démonstration de l’efficacité de tout nouveau produit de santé dans l’intérêt des patients. Une étude clinique de qualité débute obligatoirement par l’élaboration d’un protocole où sont décrits la problématique, les objectifs, le type d’étude, le plan d’analyse et les résultats attendus. Dans un certain nombre de situations il n’est pas possible de réaliser le classique essai contrôlé randomisé avec groupes parallèles (10). Une revue récente de la littérature propose différents plans expérimentaux (10) adaptés au contexte de certains DM ou technologie de santé comme par exemple pour renforcer l’acceptabilité des patients ou des médecins de participer à l’essai. Une étude de qualité constitue un investissement sur le long terme en valorisant le DM non seulement auprès des décideurs mais également pour les patients en confirmant l’intérêt de ce produit pour améliorer leur santé. Cependant la conception d’un essai clinique demande une mise en œuvre compliquée. Bien souvent les porteurs de projet se sentent bien seul pour la réalisation du protocole et la mise en œuvre de l’étude. Une autre difficulté pointée du doigt rendant compliquer la réalisation d’une étude, c’est l’obtention des autorisations administratives. Un effort devra être fait pour accompagner et aider les porteurs de projet afin de réussir leur développement clinique et d’obtenir les autorisations dans des délais raisonnables. Enfin en plus des raisons évoquées précédemment sur les difficultés de réaliser des études de qualité, la méconnaissance par les cliniciens de la recherche clinique est certainement un facteur bloquant supplémentaire.

Finissons notre propos sur une note optimiste, en rappelant la réalisation récemment d’une étude clinique de qualité qui vient d’être publiée dans une revue à impact factor élevé (11). Il s’agit d’un essai contrôlé randomisé démontrant l’intérêt de l’utilisation d’un DM en l’occurrence des « coils » pour le traitement de l’emphysème. Cet essai a inclus 100 patients pour la démonstration de l’efficacité. Cet essai en valorisant ce dispositif va faire évoluer la nomenclature et permettre aux patients porteurs d’une pathologie invalidante de bénéficier de cette nouvelle thérapeutique.

En conclusion, la seule façon de faire évoluer la nomenclature et de permettre le remboursement des nouveaux DM et des nouvelles technologies, c’est de réaliser des études de qualité pour la démonstration de l’efficacité. Contrairement à ce qui peut être rapporté, il est toujours possible de réaliser une étude clinique de qualité. C’est de la responsabilité des cliniciens de mettre œuvre ces études cliniques. Cependant un accompagnement sera nécessaire notamment au moment de l’élaboration du protocole.

Références

  1. http://www.has-sante.fr/portail/
  2. National Institute for health and care excellence. http://www.nice.org.uk
  3. KCE Centre Fédéral d’Expertise des Soins de Santé. http://www.kce.fgov.be
  4. Kramer DB, Xu S, Kesselheim AS. Regulation of medical devices in the United States and European Union. N Engl J Med 2012; 366: 848-855
  5. Cohen D, Billingsley M. Europeans are left to their own devices When it comes to medical devices, Europeans seem to get a worse deal than US patients. BMJ 2011 ;342 :1-5
  6. Masquelet AC. Evidence based medecine (EBM) : quelle preuve a-t-on que la médecine basée sur la preuve apporte un réel bénéfice ? e-mémoires de l’Académie de chirurgie, 2010 ; 9 : 27-31
  7. Stordeur S, Vinck I, Neyt M, Van Brabandt H, Hulstaert F. [Introduction of innovative high-risk medical devices in Europe: are clinical efficacy and safety guaranteed?]. Rev Epidemiol Sante Publique. 2013;61: 105-110
  8. Bernard A, Vicaut E. Quelles études pour évaluer de nouveaux dispositifs médicaux? J Chir 2009; 146: 129-135
  9. Bennell KL, Kelly-Ann Bowles KA, Payne C et al. Lateral wedge insoles for medial knee osteoarthritis: 12 month randomised controlled trial. BMJ 2011 ; 342 : 1-9
  10. Bernard A, Vaneau M, Fournel I, Galmiche H, Nony P, Dubernard JM. Methodological choices for the clinical development of medical devices. Medical devices : evidence and research 2014 ; 7 : 1-10
  11. Deslée G, Mal H, Dutau H et al. Lung volume reduction coil treatment vs usual care in patients with severe emphysema. The REVOLENS randomized clinical trial. JAMA 2016 ; 315 : 175-184
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