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L’innovation en santé au service des patients ?

Le dynamisme en matière d’innovation technologique des industriels est rapporté régulièrement dans la presse. La France compte parmi les pays le plus dynamique en matière de « start-up » qui innovent et développent de nouvelles technologies notamment dans le domaine de la santé comme par exemple les dispositifs médicaux connectés, la numérisation et les algorithmes. C’est une très bonne nouvelle pour le monde de l’entreprise d’autant que la puissance publique a mis en place une politique volontariste vis-à-vis des PME et des « start-up ». Dernièrement deux journées ont été consacrées aux innovations en santé sous l’égide du ministère des Affaires sociales et de la santé. Régulièrement dans la presse sont rapportées des technologies innovantes utilisées chez un seul patient. Communiquer à partir de ce seul cas est-ce bien raisonnable, en faisant croire aux lecteurs que cette technologie est un réel progrès thérapeutique ? Cette approche est plus marketing de mon point de vue qu’une véritable information fondée sur des preuves scientifiques robustes dans l’intérêt des patients. Cette façon de procéder pourrait être préjudiciable pour la valorisation de cette nouvelle technologie et notamment pour l’accès au remboursement.

Pour étayer cette inquiétude, je prendrais comme exemple la chirurgie de la prostate robot. L’HAS vient de rendre un rapport sur l’évaluation technologique de la chirurgie de la prostate robot où il est indiqué que la chirurgie robotique représente une modalité thérapeutique possible [1]. Etant donné la faiblesse des études cliniques, il n’est pas possible de démontrer le bénéfice clinique réel pour les patients. C’est regrettable qu’une technologie innovante comme la robotique ne puisse pas être valorisée par des données cliniques probantes. Les conséquences se mesurent dans certains éditoriaux où il est dit, je cite : « la robot-chirurgie n’a aucune valeur ajoutée ». Cette affirmation aurait été possible si la chirurgie robot avait fait l’objet d’études de bon niveau n’apportant pas la démonstration de la supériorité de celle technique par rapport aux autres techniques. Le rapport de l’HAS indique très clairement que les études ne sont pas probantes pour en tirer des conclusions sur la technologie. Plutôt que de condamner cette technique, il faut s’interroger sur les raisons de cet échec et plus précisément pourquoi aucune étude clinique de qualité n’a été à son terme pour valider cette innovation technologique alors que parallèlement elle s’est largement diffusée en France comme le rappelle le rapport de l’HAS.

Les raisons sont multiples et traduisent malheureusement la réalité de nos établissements de santé où l’accompagnement des porteurs de projet et des équipes médicales est insuffisant pour la mise en place d’étude pour l’évaluation d’une nouvelle technologie. Pour les cliniciens qui sont surchargés de travail, inclure des patients dans une étude est une contrainte supplémentaire et en l’absence de personnels dédiés, l’étude est vouée à l’échec. Une autre cause concerne le niveau d’information insuffisant des praticiens sur l’intérêt de pratiquer une étude adaptée à la problématique pour valider la technologie en vue du remboursement. La majorité des équipes médicales sont mal informées sur les études financées dans le cadre du Programme de Recherche Médico-Economique qui permettent de modifier la nomenclature concernant l’innovation technologie.

La nécessité de réaliser des études a été reprise dans un rapport de l’OMS en 2012 [2]. Ce travail souligne que les industries du dispositif médical percevaient l’évaluation des technologies de santé comme un obstacle à l’introduction de technologies novatrices. Il apparaît que l’évaluation des technologies de la santé contribue très favorablement au transfert de technologies du laboratoire au chevet du patient. Ce rapport démontre parfaitement que la réalisation d’études probantes contribue non seulement à éclairer les décideurs mais elles sont nécessaires pour les patients. Pour aller dans le sens du rapport de l’OMS, la réalisation d’une étude clinique de qualité devrait être considérée comme une opportunité pour la valorisation d’une nouvelle technologie ou d’un dispositif médical. C’est la seule façon de pouvoir confirmer que c’est une véritable innovation en démontrant qu’elle améliore de manière significative la santé ou la qualité de vie des patients. La réussite de ce type d’étude passe par un changement de paradigme, une véritable révolution devrait s’opérer aussi bien chez les porteurs de projet que chez les cliniciens. La réalisation de l’étude clinique ne devra plus être perçue comme une obligation administrative mais comme une opportunité pour confirmer l’innovation thérapeutique.

Les nouvelles dispositions concernant les patients devraient favoriser la mise en place des études cliniques, en leur permettant de jouer un rôle actif dans la participation à des essais cliniques. Ce point est essentiel, dans le cadre d’une technologie nouvelle et à fortiori innovante où nous ne sommes jamais à l’abri d’une complication grave. Les études faites selon les bonnes pratiques protègent les patients en les informant de manière explicite sur les buts de l’étude et les complications éventuelles. Ce n’est pas le cas lorsque la nouvelle technologie est utilisée en dehors de toute étude.

Dans les centres hospitaliers universitaires (CHU) qui ont pour mission la recherche clinique et l’innovation, nombre de nouvelles technologies arrivent dans ces établissements en dehors de toute étude clinique alors qu’ils possèdent la structure nécessaire pour accompagner les équipes médicales pour l’élaboration du protocole et le suivi de l’étude. Ceci est d’autant plus regrettable que ces établissements touchent de la part de l’état des financements au titre de l’innovation. Pour les CHU, la réalisation de ce type d’étude serait un investissement en matière de publications dans des revues internationales réputées. En effet les équipes médicales auront d’autant plus de chances de publier dans des revues de renom s’il s’agit d’un essai contrôlé randomisé évaluant une nouvelle technologie. La nécessité d’évaluer les innovations devraient être considérée comme une priorité pour le développement de la recherche clinique au sein des structures universitaires. Actuellement la recherche clinique est le parent pauvre écartelée entre les nombreux organismes de recherche. Redorer le blason de la recherche clinique permettra aux patients d’accéder à des technologies innovantes grâce à un processus de qualité et de sécurité.

Les industriels ressentent les mêmes difficultés pour comprendre toutes les subtilités du remboursement de leur produit de santé. Pour la réalisation d’une étude clinique, ils se retrouvent dans les mêmes dispositions que les cliniciens pour franchir tous les obstacles. Ils ne savent pas vers quelle structure se tourner pour concevoir la bonne étude clinique afin d’évaluer leur dispositif et surtout comment trouver les financements. De la conception à la réalisation, une étude de qualité exige de lever des fonds. Les porteurs de projet sont bien souvent des PME ou des « start-up » qui n’ont pas les reins suffisamment solides pour financer ce type d’études. Devant ces difficultés, ils choisissent d’autres solutions commerciales en faisant rentrer leur produit dans les établissements en dehors de toutes études. Cette solution pénalise la technologie ou le dispositif à plus ou moins long terme en ne lui permettant pas d’être reconnu à sa juste valeur en vue du remboursement.

Toute innovation en santé n’a d’intérêt que si elle permet de mieux traiter les patients ou d’améliorer leur qualité de vie. La seule façon de le montrer est la réalisation d’une étude clinique probante et de qualité. Le renforcement de la recherche clinique privée et académique dans toutes ses composantes permettra d’atteindre cet objectif.

[1] Evaluation des dimensions cliniques et organisationnelle de la chirurgie robot-assistée dans le cadre d’une prostatectomie. https://www.has.sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2016-12/rapport_robot_vd.pdf

[2] Evaluation des technologies de la santé : les dispositifs médicaux. Organisation Mondiale de la Santé 2012.

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Les études de faisabilité

Elles sont proposées immédiatement à la suite de la phase pré-clinique ou de manière concomitante avec le développement industriel selon le type de Dispositif Médical. Elles peuvent être utiles pour réaliser d’autres tests in vitro. Le plus souvent, le type d’étude adapté méthodologiquement est l’essai prospectif non comparatif. Les questions auxquelles devront répondre ces études, seront celles ciblées par l’analyse de la littérature.

    • La sélection des patients bénéficiant du nouveau dispositif médical
    • La mise au point de la technique d’implantation
    • L’efficacité clinique
    • Les complications et les risques liés au Dispositif Médical et à la technique d’implantation

La sélection des patients bénéficiant du nouveau dispositif médical:

 

  • Cette étape consiste à préciser les formes cliniques de la pathologie où le nouveau Dispositif Médical est censé avoir la meilleure efficacité thérapeutique. Cette étape devra également préciser les caractéristiques des patients (l’âge, le sexe, les comorbidités acceptables) afin de sélectionner un groupe de patients suffisamment homogènes.

La mise au point de la technique d’implantation:

 

La mise en place d’un nouveau Dispositif Médical nécessite une ou plusieurs études pour mettre au point la technique d’implantation en décrivant les différents temps opératoires, le plateau technique nécessaire et également le personnel nécessaire aux succès de la procédure. Cette phase permet d’élaborer un véritable cahier des charges décrivant la mise en place du DM. Elle permet de déterminer si une courbe d’apprentissage est nécessaire pour implanter ce nouveau DM.

 

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La réalité des dispositifs médicaux

Le monde du dispositif médical est un secteur très dynamique et très novateur en matière de progrès technologique. En Europe, ce secteur est considéré comme très dynamique puisque 22 500 entreprises seraient recensées et elles emploieraient environ 500 000 personnes. A la différence des médicaments, les DM sont très hétérogènes et très différents allant des défibrillateurs avec des technologies sophistiquées aux implants de paroi pour le traitement des éventrations. Ces deux exemples démontrent la difficulté de proposer une évaluation uniforme et peut expliquer en partie les difficultés pour obtenir des études de bonne facture scientifique. A l’opposé l’erreur serait de vouloir calquer la méthodologie du développement clinique du Dispositif Médical sur celui du médicament. Les questions concernant l’évaluation clinique des Dispositifs Médicaux, sont posées par de nombreux pays même si leurs systèmes de santé sont différents. Le même constat fait par les pays industrialisés, porte sur l’augmentation constante du nombre de Dispositifs Médicaux mis sur le marché. Aux Etats-Unis, environ 4% des personnes vivants aux USA ont bénéficié de la mise en place d’un Dispositif médical au cours de cette période 3.

Jusqu’à présent les exigences du marquage CE n’incitaient pas les industriels à réaliser des études cliniques de qualité. Bien souvent, ils suffisaient d’apporter la démonstration de l’équivalence en utilisant les données cliniques du DM concurrent pour obtenir le marquage CE de la part de l’organisme notifié choisi par l’industriel.

Les particularités des Dispositifs Médicaux

La durée de vie d’un Dispositif Médical est beaucoup plus courte que celle d’un médicament du fait des évolutions technologiques. Il est difficile de mettre en place des études lorsque la durée de vie de certains Dispositif Médicaux est estimée à moins de deux ans. La seule vraie question méritant d’être posée devant une évolution technique, modifie-t-elle le bon fonctionnement du Dispositif Médical ? Au moindre doute, une étude clinique portant sur un nombre suffisant de patients permettrait de répondre à la question.

La différence essentielle avec le médicament concerne les utilisateurs de Dispositif Médical. Pour implanter une endoprothèse aortique pour le traitement d’un anévrysme de l’aorte abdominale, l’expérience et la maîtrise du geste de l’équipe médicale est essentielle avec l’obligation d’un plateau technique performant. Le succès clinique dépend non seulement du Dispositif Médical lui-même mais également des performances de l’équipe médicale. La dimension organisationnelle est insuffisamment prise en compte dans les phases de développement clinique des Dispositifs Médicaux. Les phases d’apprentissage des médecins devant utiliser un Dispositif Médical sont rarement formalisées au cours des études cliniques, par exemple le nombre minimum d’actes à réaliser avant de pouvoir offrir aux patients toute la sécurité nécessaire.

Globalement le nombre de patients pouvant bénéficier du Dispositif Médical est beaucoup plus faible que pour la plupart des médicaments mis sur le marché. L’estimation des populations cibles montre que pour certains Dispositifs Médicaux, elles sont de l’ordre de quelques centaines de patients comparables aux maladies orphelines. Un industriel souhaitant commercialiser un Dispositif Médical s’adressant à quelques centaines de patients, hésitera à réaliser une étude clinique compliquée et onéreuse.

Les différentes étapes du développement clinique vont être décrites en prenant en compte les différentes situations. Avant d’envisager ce processus, il n’est pas inutile de rappeler que les exigences vont se renforcer pour obtenir le marquage CE notamment au niveau des données cliniques pour les DM à risques. Les études cliniques sont essentielles pour les demandes de remboursement. La conception des études sera conditionnée par la revendication de la supériorité ou de l’équivalence du nouveau DM par rapport aux autres DM ou à la thérapeutique de référence. Enfin les étapes cliniques seront impactées s’il s’agit du 1er DM de la classe ou bien s’il s’agit d’une innovation de rupture ou bien s’il existe d’autres DM sur le marché de la même classe.

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